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论文研究 - 一系列巴西婴幼儿发作性
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上传人:huaihuan
发布日期:2021-04-12
庞贝病(PD)是由于罕见的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)活性异常而引起的罕见的先天性代谢错误,其中主要包括溶酶体中的糖原分解。 自从针对早发性PD患者采用重组人GAA引入酶替代疗法(
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